Una campaña ciudadana iniciaron Felipe Calderón y Madeleine Benavente, los padres de Rafael, un niño de Talcahuano, nacido hace un mes, que fue diagnosticado con  Atrofia Muscular Espinal (AME) tipo 1, su forma más grave; y que necesita el medicamento más caro del mundo para poder vivir: Zolgensma.

La iniciativa busca recolectar más de $1600 millones, que es el costo del medicamento, en el menor tiempo posible. “Se necesita urgente porque Rafita tiene solo días de vida y padece la forma más grave y  agresiva de la enfermedad, por lo tanto el tratamiento será eficaz si es administrado oportunamente, conforme pasa el tiempo se va produciendo daño irreparable”, indicó Felipe.

El papá de Rafael contó además que su hijo actualmente está estable bajo cuidados intensivos en la UCI pediatrica de la Clínica Dávila de Santiago. “Hay especial cuidado y atención en evitar complicaciones respiratorias, por eso está conectado a ventilador mecánico y recibe terapia paliativa”, agregó.

La campaña que busca reunir el dinero para adquirir el medicamento, se puede encontrar en https://salvemosarafita.cl/. Ahí están especificadas las cuentas de Madeleine (su madre) y las formas de donar a través del sistema PayPal, para hacerlo con tarjetas de crédito o desde fuera de Chile.

“Todos los aportes, sin importar su monto, son muy valiosos para nosotros. Es muchísimo dinero el que hay que reunir en muy corto tiempo y cada peso vale oro para nosotros y lo agradecemos de todo corazón”, comentó Felipe Calderón.

AME Y ZOLGENSMA

La Atrofia Muscular Espinal es una afección de origen genético que se caracteriza por la debilidad y atrofia muscular (ocurre cuando los músculos se reducen por falta de uso). Se traduce en que progresivamente se pierde la fuerza física necesaria para gatear, andar, sentarse, caminar, comer y respirar.

Gracias al Zolgensma, primera terapia génica de este tipo, se logra reparar el gen defectuoso causante de esta enfermedad, haciendo que el cuerpo produzca la proteína SMN1 que es la que protege las celulas neuromotoras. Este medicamento se aplica una sola vez y al reparar el adn se considera una «cura» del problema.